Produkty Lecznicze Terapii Zaawansowanej

Produkty Lecznicze Terapii Zaawansowanej (ATMP) to produkty lecznicze stosowane u ludzi, oparte komórkach, tkankach lub modyfikacjach genów. Zastosowanie ich pozwala na przełomowe nowe możliwości leczenia chorób i urazów.

ATMP dzielimy na cztery główne typy:

• produkty lecznicze terapii genowej, zawierają geny, których efekt terapeutyczny polega na umieszczeniu w organizmie „zrekombinowanych” genów. Zwykle w celu leczenia różnych chorób, w tym chorób genetycznych, nowotworów lub chorób przewlekłych. Rekombinowany gen to fragment DNA wyprodukowany w laboratorium, łączący DNA z różnych źródeł;

• produkty lecznicze somatycznej terapię komórkowej: zawierają komórki lub tkanki, które zostały zmanipulowane w celu zmiany ich cech biologicznych. Podawane są w inne niż fizjologiczne miejsce, co powoje zmianę ich funkcji; 

• produkty lecznicze inżynierii tkankowe, zawierają one komórki lub tkanki, które zostały zmodyfikowane, aby mogły być wykorzystane do naprawy, regeneracji lub wymiany ludzkich tkanek;

• kombinowane ATMP, komórki lub tkanki połączone w wyrobem medycznym, który będzie stanowił ich integralną część. Przykładem tego są komórki osadzone w biodegradowalnej matrycy lub rusztowaniu (scaffold).

Szczegółowy opis produktów leczniczych terapii zaawansowanej znajduje się na stronie Europejskiej Agencji Medycznej (European Medicines Agency - EMA).

Komitet ds. Terapii Zaawansowanych Committee for Advanced Therapies (CAT)

• Głównym zadaniem komisji jest przygotowanie projektu opinii na temat każdego wniosku ATMP złożonego do EMA, zanim Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przyjmie ostateczną opinię w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu danego leku.
• Na wniosek dyrektora wykonawczego EMA lub Komisji Europejskiej CAT może również sporządzić opinię na temat wszelkich kwestii naukowych związanych z ATMP.
• CAT również:
  • uczestniczy w certyfikowaniu jakościowych i nieklinicznych danych dla małych i średnich przedsiębiorstw opracowujących ATMP;
  • uczestniczy w opracowywaniu zaleceń naukowych dotyczących klasyfikacji ATMP;
  • przyczynia się do doradztwa naukowego we współpracy z Grupą Roboczą ds. Naukowych (SAWP);
  • bierze udział w każdej procedurze zapewniającej dotyczące prowadzenia systemów monitorowania skuteczności, nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii lub zarządzania ryzykiem w odniesieniu do ATMP;
  • doradza CHMP w sprawie każdego produktu leczniczego, który może wymagać specjalistycznej wiedzy w zakresie ATMP, w celu oceny jego jakości, bezpieczeństwa lub skuteczności;
  • wspiera naukowo w opracowywaniu wszelkich dokumentów związanych z celami rozporządzenia w sprawie ATMP;
  • zapewnia ekspertyzę naukową i doradztwo w zakresie każdej inicjatywy wspólnotowej związanej z opracowywaniem innowacyjnych leków i terapii wymagających specjalistycznej wiedzy w zakresie ATMP;
  • współpracuje z Komitetem ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP).

Klasyfikacja Produktów Leczniczych Terapii Zaawansowanej

Lista produktów ATMP poddanych procesowi klasyfikacji jest dostępna na stronie EMA.

Pierwszym produktem ATMP opracowanym na Uniwersytecie Medycznym we Wrocławiu, który został poddany klasyfikacji jest: Glial neuropatch.

ATMP w Polsce

• Brak produktów w procedurze rejestracyjnej

• Większość produktów oparta o zastosowanie komórek macierzystych (choć nie wszystkie)

• DOSTĘPNE JEDNIE W RAMACH WYJĄTKU SZPITALNEGO

ATMP HE – wyjątek szpitalny

• Przez ograniczony czas potrzebny do zebrania danych klinicznych potwierdzających bezpieczeństwo i efektywność produktu

• W przypadku ograniczonej liczby pacjentów

• Dla konkretnego pacjenta, do zastosowania w wyłącznie W SZPITALU !!!

• Dane gromadzone w celu przygotowania dokumentacji rejestracyjnej

• Przygotowywany w sposób niesystematyczny zgodnie ze szczegółowymi normami jakości i wykorzystywany w tym samym państwie członkowskim w szpitalu, na wyłączną odpowiedzialność zawodową praktykującego lekarza, w celu realizacji indywidualnego przepisu lekarskiego na produkt wykonany na zamówienie dla konkretnego pacjenta